Compania biofarmaceutică Altimmune a anunțat vineri rezultate promițătoare pentru medicamentul său experimental, pemvidutide. Acesta a demonstrat îmbunătățiri semnificative în ceea ce privește cicatrizarea hepatică și sănătatea ficatului, după un tratament de 48 de săptămâni în cadrul unui studiu clinic de fază medie. Aceasta este o veste bună, având în vedere că MASH, boala hepatică grasă asociată disfuncției metabolice, afectează milioane de oameni la nivel mondial, iar opțiunile terapeutice disponibile sunt limitate.
Rezultate încurajatoare după 48 de săptămâni
Studiul IMPACT de fază 2b a inclus 212 pacienți cu steatohepatită asociată disfuncției metabolice, diagnositcată prin biopsie, având stadii de fibroză F2 sau F3. Participanții au fost împărțiți în trei grupuri, primind săptămânal fie pemvidutide la doze de 1,2 mg, 1,8 mg, fie placebo, timp de 48 de săptămâni. Datele obținute la finalul studiului au arătat îmbunătățiri semnificative statistic în testele non-invazive esențiale, precum Enhanced Liver Fibrosis și Liver Stiffness Measurement, comparativ cu placebo. Aceste teste măsoară rigiditatea ficatului și nivelul cicatrizării, considerându-se indicatori cruciali ai evoluției afecțiunii hepatice.
Acțiunile companiei au crescut cu 7,3% în tranzacțiile pre-piață, un semn al optimismului investitorilor. Pemvidutide acționează ca un agonist dual al receptorilor glucagon/GLP-1, ceea ce reprezintă o abordare inovatoare în tratamentul bolilor hepatice metabolice.
Întâlnire fructuoasă cu FDA pentru faza 3
Altimmune a raportat recent o întâlnire constructivă cu Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA, având ca scop alinierea parametrii pentru un studiu de fază 3 destinat pacienților cu MASH care suferă de fibroză hepatică moderată până la avansată. FDA a aprobat utilizarea instrumentului AIM-MASH AI Assist, destinat standardizării evaluărilor histologice, ceea ce ar putea eficientiza procesul de dezvoltare al medicamentului.
Compania intenționează să demareze faza 3 a studiului în 2026, ceea ce subliniază încrederea pe care atât compania, cât și autoritățile de reglementare o au în potențialul terapeutic al pemvidutide.
Mecanismul de acțiune al pemvidutide
Pemvidutide este un peptid invetigativ cu activitate duală, acționând asupra receptorilor glucagon și GLP-1. Activarea receptorilor de glucagon contribuie la reducerea grăsimii hepatice, inflamației și fibrozei. Receptorii GLP-1 influențează metabolismul, având rol în suprimarea apetitului și pierderea în greutate. Această combinație face din pemvidutide o opțiune promițătoare în tratamentul MASH, o afecțiune des întâlnită în rândul persoanelor obeze.
FDA a acordat deja desemnări Fast Track pentru pemvidutide, atât pentru tratarea MASH, cât și pentru tulburarea legată de consumul de alcool, ambele având nevoi medicale nesatisfăcute în prezent.
Contextul epidemiologic al MASH
Steatohepatita asociată disfuncției metabolice, cunoscută anterior sub denumirea de NASH, afectează între 3 și 5% din populația globală. Dacă nu este tratată adecvat, boala poate progresa spre ciroză hepatică, insuficiență hepatică și cancer hepatic. MASH se caracterizează prin acumularea de grăsime la nivelul ficatului, însoțită de inflamație și de deteriorarea celulelor hepatice.
În prezent, opțiunile terapeutice pentru MASH sunt limitate. Recent, Wegovy de la Novo Nordisk a obținut aprobarea FDA, dar nevoie de tratamente eficiente rămâne acută.
Competiția în domeniul tratamentelor pentru MASH
Altimmune își consolidează poziția pe o piață competitivă, având în vedere că mari companii precum Novo Nordisk și Roche fac investitii semnificative în tratamentele pentru MASH. Analiști de la H.C. Wainwright & Co. estimează că pemvidutide ar putea genera venituri anuale de peste 1 miliard de dolari, în cazul obținerii aprobărilor necesare.
Goldman Sachs afirmă că pemvidutide oferă indicii promițătoare în utilizarea măsurătorilor non-invazive, în special în îmbunătățirile măsurătorii timpului de relaxare T1.
Profilul de siguranță și tolerabilitate
Studiul IMPACT a evidențiat un profil de siguranță favorabil al pemvidutide. Sub 1% dintre participanții care au primit tratamentul au oprit regimul din cauza efectelor adverse, comparativ cu 2,4% în grupul placebo. Nu s-au raportat evenimente adverse severe legate de medicament. Această tolerabilitate excelentă crește șansele ca pacienții să respecte regimul de tratament pe termen lung, un factor crucial în gestionarea bolilor cronice precum MASH.
Dezvoltari suplimentare ale pemvidutide
Pe lângă MASH, pemvidutide este investigat și pentru tulburarea de consum de alcool și pentru boala hepatică asociată consumului de alcool. Studiile de fază 2 pentru aceste indicații au început deja și sunt în derulare. De asemenea, pemvidutide a demonstrat rezultate promițătoare în cadrul unui studiu anterior dedicat obezității.
Altimmune, cu sediul în Gaithersburg, Maryland, se conturează ca un jucător important în domeniul terapiilor pe bază de peptide pentru afecțiunile hepatice și cardiometabolice, iar rapiditatea cu care pemvidutide avansează către faza 3 reflectă un moment semnificativ în dezvoltarea companiei.
